Le modèle de souris Akp2-/-reproduit l’hypophosphatasie infantile humaine
Le modèle de souris knock-out utilisé dans les études non cliniques du ENB-0040 a été utilisé en raison de ses similarités avec les manifestations de la maladie chez des patients présentant la forme infantile humaine de l’HPP.
| Souris Akp2-/- mice |
HPP infantile humaine |
- Début de la maladie squelettique le jour 6 et mort généralement vers le jour 21
- Modifications rachitiques progressives
- Ostéopénie et fractures
- Crises d’épilepsie et apnée
- Mauvaise alimentation/gain de poids inadapté
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- Début avant l’âge de 6 mois et, souvent, mort avant
1 an
- Rachitisme sévère
- Fractures spontanées
- Crises d’épilepsie et apnée occasionnelles
- Mauvaise alimentation/gain de poids inadapté
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Des études précliniques sur le modèle animal qui imite les cas sévères des formes infantiles de la maladie ont démontré l'efficacité d'une administration sous-cutanée quotidienne de ENB-0040.54, 55
54 Enobia Pharma. Enobia Pharma présente des données précliniques montrant que le ENB-0040 a amélioré de façon significative la survie et guéri les manifestations squelettiques de l’hypophosphatasie sévère chez la souris. 15 septembre 2008 [cité le 16 juin 2009]. Disponible à l’adresse: http://www.enobia.com/press_releases-4.html
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55 Millán J.L. , Narisawa S. , Lemire I., Loisel T.P, Boileau G., Leonard P., Gramatikova S., Terkeltaub R., Camacho N.P., McKee M.D. , Crine P., Whyte M.P. (2008) Enzyme Replacement Therapy for Murine Hypophosphatasia. Journal of Bone and Mineral Research,. 23:777-787.
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