Enobia Pharma mène des études sur le ENB-0040 dans le but d’une éventuelle utilisation dans le traitement de
l’hypophosphatasie (HPP). Des essais cliniques de phase 2 sont en cours sur des nourrissons atteints d’HPP et d’autres sont prévus pour les enfants atteints de HPP et les adultes atteints d’ostéomalacie liée à l’HPP. Un essai d’innocuité de Phase 1 vient de se terminer chez des patients adultes atteints de HPP.
Étude de Phase I chez des patients adultes atteints de HPP (terminée)
- Protocole d’une durée de 1 mois, réalisé en étude ouverte et à doses répétées
- Les patients ont reçu du ENB-0040 par injections intraveineuses de 3 mg/kg, puis par des injections sous-cutanées hebdomadaires de 1 mg/kg (n = 3) ou 2 mg/kg (n = 3)
En juin 2009, les données venant d’un essai d’innocuité de Phase 1 réalisé sur des adultes ont été présentées à l’assemblée annuelle de la Société d’endocrinologie (ENDO 2009)56.
Essai d’efficacité de phase I/II sur des nourrissons gravement atteints (en cours)
- Protocole d’une durée de 6 mois, réalisé en étude ouverte, sur 4 patients (âgés de 6 à 36 mois) atteints de la forme sévère et potentiellement mortelle de la maladie. Le protocole prévoit des dispositions pour des augmentations de doses sur la base de la réponse clinique et des données pharmacocinétiques (PK).
Identifiant Clinical Trials.gov : NCT00744042
Lien : www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00744042?term=enobia&rank=1
En juin 2009, des données intermédiaires provenant d’un essai d’efficacité en cours sur des nourrissons ont été présentées à l’assemblée annuelle de la Société d’endocrinologie (ENDO 2009)57, 58.
Essai d’efficacité de phase II sur des enfants
Méthodologie- Étude ouverte, multicentrique, multinationale, à répartition aléatoire et marges posologiques avec témoins historiques portant sur l’innocuité, l’efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d’ENB-0040 (protéine de fusion recombinante non spécifique des tissus humains de phosphatase alcaline) chez des enfants atteints d’hypophosphatasie (HPP)
Identifiant Clinical Trials.gov: NCT00952484
Lien: http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00952484?term=hypophosphatasia&rank=2