Traitement par remplacement enzymatique (ERT) pour restaurer la minéralisation osseuse
Le ENB-0040 est une enzyme modifiée mise au point par Enobia Pharma et proposée comme traitement de
l’hypophosphatasie (HPP). Le ENB-0040 est toujours à l’étude.
L’HPP est causée par une déficience de la « forme tissu-non spécifique » de la phosphatase alcaline (TNSALP), une enzyme jouant un rôle clé dans la régulation de la minéralisation osseuse. Sans la TNSALP, le pyrophosphate inorganique (PPi) s’accumule hors des cellules et inhibe la minéralisation squelettique, entraînant un rachitisme chez les patients pédiatriques ou une ostéomalacie (os mous) chez les adultes.
Les ERT fonctionnent en réintroduisant une enzyme manquante directement dans le tissu cible malade. Dans le cas du ENB-0040, la thérapie proposée consiste à cibler directement la phosphatase alcaline (ALP) fonctionnelle dans les os du patient afin d’aider à corriger la déficience enzymatique. On espère ainsi provoquer la restauration d’une minéralisation osseuse normale.