Enobia annonce les résultats positifs d'une étude clinique evaluant l’ENB-0040, une thérapie de remplacement enzymatique ciblant l'enzyme aux tissus osseux
14 septembre 2009
Denver, Colorado – Le 14 septembre 2009 – Enobia Pharma a publié aujourd'hui les résultats positifs d’une étude clinique évaluant l’ENB-0040, une enzyme qui cible les tissus osseux. Enobia étudie présentement l’utilisation de l’ENB-0040 comme remplacement enzymatique pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP). Après six mois de traitement avec l’ENB-0040, quatre des cinq patients atteints d'une forme grave de la maladie affichaient une nette amélioration de la minéralisation osseuse, une correction des manifestations squelettiques, une meilleure fonction respiratoire, incluant la cessation graduelle de l'utilisation d'un appareil de ventilation assistée, ainsi qu'une amélioration du développement cognitif et moteur. Le Dr Michael P. Whyte a présenté ces résultats au 31e congrès annuel de l'American Society for Bone and Mineral Research, qui a eu lieu à Denver, au Colorado.
L'hypophosphatasie (HPP) est une maladie héréditaire dont la principale caractéristique est la déficience du processus de minéralisation osseuse; cette maladie est attribuable à une déficience d'une forme non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP). Cette enzyme est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour l'HPP. L’ENB-0040, conçu spécifiquement pour cibler la TNSALP aux tissus osseux, peut contribuer à corriger le déficit enzymatique et à restaurer la minéralisation osseuse.
"Une déficience de la formation des os chez les nourrissons atteints d'une forme grave de l'hypophosphatasie (HPP) a des conséquences dévastatrices, comme des fractures et de l'insuffisance respiratoire; elle peut aussi entraîner la mort chez environ la moitié des nourrissons, a déclaré le Dr Michael P. Whyte, directeur médical et scientifique du Centre de recherche sur les maladies métaboliques des os et de recherche moléculaire de l’hôpital Shriners pour enfants de Saint Louis, au Missouri et chercheur de l'étude en question. Les résultats de l'étude que nous commentons aujourd'hui sont très encourageants, puisqu’ une correction des principaux troubles squelettiques a été observée chez les patients traités avec l’ENB-0040."
"Les résultats que nous annonçons aujourd'hui, suite à des essais cliniques effectués chez des nourrissons et de jeunes enfants, constituent un jalon important de notre programme, a ajouté le chef de la direction médicale et vice-président aux affaires médicales d'Enobia, le Dr Hal Landy. Nous sommes ravis que les cinq patients qui ont participé à l’étude clinique aient choisi de poursuivre le traitement dans le cadre d'une étude à long terme. Nous avons, de plus, modifié la taille de l’échantillon de cette étude clinique afin d'y ajouter cinq autres patients. Au cours des semaines à venir, nous prévoyons commencer le recrutement de patients pour une étude clinique de phase II chez des enfants âgés de 5 à 12 ans."
Conception de l'étude et conclusions
L'étude a été conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du ENB-0040 chez des nourrissons atteints d'hypophosphatasie (HPP). Les sujets ont reçu une dose initiale de ENB-0040 par voie intraveineuse, suivie par des injections sous-cutanées administrées trois fois par semaine pendant six mois.
Trois nourrissons et deux jeunes enfants ont complété six mois de traitement. Il n'y a eu aucun décès ou aucun effet secondaire sérieux attribuable au médicament. L’administration sous-cutanée a été bien tolérée et aucun anticorps anti-ENB-0040 n'a été détecté. Après six mois de traitement à l’ENB-0040, des améliorations radiographiques, fonctionnelles et respiratoires ont été documentées chez quatre des cinq patients atteints d'une forme grave de rachitisme. Pour sa part, le cinquième patient, qui était le plus gravement affecté par la maladie, a démontré une amélioration fonctionnelle ainsi que des changements au niveau des marqueurs biochimiques, ce qui semblait indiquer une reminéralisation osseuse. Il est important de souligner qu'aucune nouvelle fracture n'a été signalée.
À propos de l'hypophosphatasie
L'hypophosphatasie est une maladie métabolique des os héréditaire rare, parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers symptômes. Les symptômes cliniques sont différents d’un patient à l’autre. La gravité clinique va de la forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort, à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte.
Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut atteindre
50 % au cours de la première année. Dans la forme infantile de la maladie, les patients présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne des fractures pathologiques qui, dans certains cas, réduisent la mobilité.
À propos du ENB-0040
Le ENB-0040 est une thérapie par remplacement enzymatique administrée par voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d’une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide breveté, utilisé pour cibler l’enzyme aux os. Le ENB-0040 est conçu pour cibler directement la TNSALP aux os, afin de corriger le déficit enzymatique, ce qui pourrait entraîner la restauration du processus de minéralisation osseuse normal. Le ENB 0040, qui a reçu en 2008 la désignation de médicament orphelin aux États-Unis ainsi qu’au sein de l’Union européenne et qui, en 2009, a été désigné pour une procédure d’examen accéléré, en est actuellement aux essais cliniques de phase II.
À propos d’Enobia Pharma inc.
Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. L’ENB-0040, qui est une drogue expérimentale destinée au traitement de l'hypophosphatasie, est le principal programme de la Société. Pour des renseignements complémentaires, visitez le site www.enobia.com.
Renseignements :
Julie Anne Smith
Vice-présidente et chef de la direction commerciale
Enobia Pharma
JulieAnne.Smith@enobia.com
514-596-2901, poste 214
Médias :
Jaren Irene Madden
Feinstein Kean Healthcare
617-761-6727
Back