Enobia annonce des résultats cliniques intérimaires positifs pour le ENB-0040
11 juin 2009
MONTRÉAL, le 11 juin 2009 – Enobia Pharma, société canadienne de biotechnologie en émergence qui concentre ses efforts de développement sur la mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves, a annoncé que les résultats de deux études de phase I/II portant sur son principal produit, le ENB-0040, ont été présentés aujourd’hui, au cours d’un symposium tenu dans le cadre du 91e congrès annuel de la Société d’endocrinologie – ENDO, à Washington, DC. Le ENB-0040, qui est une thérapie par remplacement enzymatique ciblant l’enzyme aux os, fait actuellement l’objet de recherches quant à son utilisation pour le traitement de l’hypophosphatasie (HPP), maladie héréditaire grave des os, parfois mortelle.
Le Dr Michael P. Whyte, directeur médical et scientifique du Centre de recherche sur lesmaladies métaboliques des os et de recherche moléculaire de l’hôpital Shriners pour les enfants à Saint Louis, au Missouri, a présenté les résultats des études cliniques de phase I d’Enobia portant sur l’innocuité du ENB-0040 chez les adultes ainsi que les conclusions préliminaires d’une étude actuellement en cours sur des nourrissons atteints d’une forme grave de l’HPP.
Aucun effet indésirable lié au ENB-0040 n’a été signalé dans l’une ou l’autre des études; les patients n’ont pas non plus développé d’anticorps anti-ENB-0040. Après 12 semaines de traitement, trois des cinq nourrissons traités avec le ENB-0040, qui étaient atteints d’une forme grave de rachitisme, ont démontré des signes d’amélioration manifestes sur les plans respiratoire et fonctionnel, de même que sur les radiographies; un autre a démontré des signes d’amélioration sur les plans respiratoire et fonctionnel; et un autre a démontré des gains fonctionnels.
« Nous trouvons les conclusions préliminaires encourageantes et nous avons hâte de voir les résultats complets des essais cliniques menés chez les nourrissons. Ces résultats seront présentés à la rencontre annuelle de la Société américaine de recherche sur la minéralisation osseuse (ASMBR), qui aura lieu en septembre prochain, a déclaré le chef de la direction médicale et vice-président aux affaires médicales d’Enobia, M. Hal Landy. D’autres essais cliniques de phase II sur des enfants et sur des adultes sont prévus et devraient commencer cet été.»
L’hôpital Shriners a émis un communiqué de presse concernant la présentation du Dr Whyte. Pour télécharger ce communiqué, visitez le site : www.enobia.com.
À propos de l’hypophosphatasie
L'hypophosphatasie est une maladie métabolique des os héréditaire rare, parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers symptômes, bien que la gravité puisse augmenter avec l'âge. Les symptômes cliniques sont différents d’un patient à l’autre. La gravité clinique va de la forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort, à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte.
Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne des fractures pathologiques qui, dans certains cas, réduisent la mobilité.
À propos du ENB-0040
Le ENB-0040 est une thérapie par remplacement enzymatique administrée par voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d’une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide breveté, utilisé pour cibler l’enzyme aux os. Les résultats des études précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de l'hypophosphatasie sévère résultant de l'ablation complète du gène de la TNSALP ont démontré que l’administration du ENB-0040 par voie sous-cutanée entraînait une nette amélioration du taux de survie, que ce composé prévenait les manifestations squelettiques de la maladie, et qu’il permettait de corriger des malformations squelettiques chez les souris pour lesquelles le diagnostic de la maladie avait été établi. Le ENB-0040, qui a reçu en 2008 la désignation de médicament orphelin aux États-Unis ainsi qu’au sein de l’Union européenne et qui, en 2009, a été désigné pour une procédure d’examen accéléré, en est actuellement aux essais cliniques de phase II.
À propos d’Enobia Pharma inc.
Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée au traitement de l'hypophosphatasie est le principal programme de la Société.
Renseignements :
Julie Anne Smith
Vice-présidente et chef de la direction commerciale
Enobia Pharma
JulieAnne.Smith@enobia.com
(514) 596-2901, poste 214
Médias :
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hhovey@lazarpartners.com
646-871-8482
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