Enobia a complété son objectif de recrutement pour ses essais cliniques relatifs à l'Hypophosphatasie chez le nourrisson
3 mars 2009
MONTREAL, le 3 mars 2009 – Enobia Pharma, société canadienne de biotechnologie en émergence concentrant ses efforts de développement sur la mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves, a annoncé aujourd’hui qu’elle avait complété son objectif de recrutement dans le cadre des essais cliniques pilotes qu’elle effectue chez les nourrissons atteints d’une forme grave d’hypophosphatasie. Enobia effectue des recherches sur l’utilisation du ENB-0040 dans la thérapie par remplacement enzymatique (TRE) destinée au traitement de cette maladie osseuse héréditaire rare et souvent invalidante, pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé.
Le protocole ENB-002-08 est un essai clinique ouvert s’échelonnant sur une période de six mois, visant à évaluer l’innocuité, l’efficacité et la pharmacocinétique du ENB-0040 administré par voie sous-cutanée à des nourrissons atteints d’hypophosphatasie et présentant des symptômes de rachitisme et d’insuffisance respiratoire graves. Six nourrissons, provenant de l’Union européenne, des États-Unis et du Moyen-Orient et atteints d’une forme grave de cette maladie, seront traités à des sites approuvés, répartis aux États-Unis, au Canada, au Royaume-Uni et aux Émirats arabes unis. Parmi les résultats clés relatifs à l’efficacité, figure une diminution des symptômes de rachitisme et des manifestations cliniques de la maladie. Les résultats de l’essai clinique actuellement en cours seront présentés au congrès de la Endocrine Society en juin prochain.
Des essais cliniques de phase I, qui ont évalué l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du ENB-0040 chez des adultes atteints d’hypophosphatasie, ont pris fin en décembre 2008. Les résultats de ces essais seront présentés au congrès de l’American College of Medical Genetics, d’ici la fin du mois.
« Toutes les personnes impliquées dans le programme d’essais cliniques sont extrêmement satisfaites des progrès que nous avons réalisés, a déclaré le président et chef de la direction d’Enobia Pharma , M. Robert Heft. Depuis le dépôt, il y a seulement huit mois, de notre demande de drogue nouvelle de recherche (IND) pour le ENB-0040, nous avons complété des essais cliniques de phase I et avons recruté des nourrissons pour les essais cliniques de phases I/II actuellement en cours. Nous croyons que les résultats de ces essais démontreront que le ENB-0040 a une incidence très positive sur les manifestations squelettiques dévastatrices de l’hypophosphatasie et qu’il peut potentiellement constituer un traitement salutaire pour les personnes atteintes de la forme mortelle de la maladie. »
D’autres essais cliniques sont aussi prévus. Les personnes intéressées à en savoir plus peuvent écrire à l’adresse suivante : hypophosphatasia.clinical.trials@enobia.com.
À propos de l’hypophosphatasie
L'hypophosphatasie est une maladie métabolique des os héréditaire rare, parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers symptômes, bien que la gravité puisse augmenter avec l'âge. Les symptômes cliniques sont différents d’un patient à l’autre. La gravité clinique va de la forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort, à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte, dont la progression est plus lente.
Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne des fractures pathologiques qui, dans certains cas, réduisent la mobilité.
À propos du ENB-0040
Le ENB-0040 est une thérapie par remplacement enzymatique administrée par voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d’une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide breveté, utilisé pour cibler l’enzyme aux os. Les résultats des études précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de l'hypophosphatasie sévère résultant de l'ablation complète du gène de la TNSALP ont démontré que l’administration du ENB-0040 par voie sous-cutanée entraînait une nette amélioration du taux de survie, qu’il prévenait les manifestations squelettiques et dentaires de la maladie, et qu’il permettait de corriger des malformations squelettiques chez les souris pour lesquelles le diagnostic de la maladie avait été établi. Le ENB-0040, qui a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis ainsi qu’au sein de l’Union européenne, en est actuellement aux essais cliniques de phase II.
À propos de Enobia Pharma inc.
Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée au traitement de l'hypophosphatasie est le principal programme de la Société.
Renseignements:
Julie Anne Smith
Vice-présidente et chef de la direction commerciale
Enobia Pharma
(514) 596-2901 (poste 214)
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