Enobia Entreprend des Essais Cliniques Relatifs au Remplacement Enzymatique chez le Nourisson pour Traiter une Maladie Osseuse Rare
1er décembre 2008
Une fillette atteinte d’hypophosphatasie est traitée au ENB-0040 à l’hôpital pédiatrique du Centre des sciences de la santé de Winnipeg
MONTRÉAL, le 1er décembre 2008 – Enobia Pharma, société canadienne de biotechnologie en émergence concentrant ses efforts de développement sur la mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves, a annoncé aujourd’hui que le premier nourrisson à participer à son programme d’essais cliniques sur l’hypophosphatasie s’était vu administrer du ENB-0040. Enobia fait des recherches sur le traitement par remplacement enzymatique (TRE) avec le ENB-0040 pour le traitement de cette maladie osseuse héréditaire rare et souvent invalidante, pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé.
«Notre programme de traitement de l’hypophosphatasie par remplacement enzymatique évolue bien, a déclaré le chef de la direction d’Enobia, M. Robert Heft. Compte tenu de l’excellence des données précliniques, nous avons bon espoir que les patients atteints d’hypophosphatasie bénéficieront du traitement au ENB-0040. Nous sommes reconnaissants envers toutes les personnes qui ont contribué à faire en sorte que la jeune patiente de Belfast actuellement traitée à Winnipeg ait pu avoir rapidement accès au traitement.»
Dans le cadre de deux protocoles distincts, le ENB-0040 sera évalué, au Canada et aux Etats-Unis, chez des adultes et chez des nourrissons atteints d’hypophosphatasie. En août dernier, des médecins de l’Université du Manitoba ont administré du ENB-0040 au premier patient faisant partie de la cohorte de patients adultes, afin d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du ENB-0040.
Enobia Pharma se fait un plaisir de reproduire ci-dessous l’annonce que l’hôpital pédiatrique du Centre des sciences de la santé de Winnipeg a faite aujourd’hui, selon laquelle on a administré du ENB-0040 au premier nourrisson à participer aux essais cliniques portant sur ce médicament.
DANS LE CADRE D’ESSAIS CLINIQUES INTERNATIONAUX,
UNE FILLETTE REÇOIT AU CSSW UN TRAITEMENT
QUI POURRAIT LUI SAUVER LA VIE
Une fillette de Belfast est arrivée par avion à Winnipeg pour se faire traiter
POUR DIFFUSION IMMÉDIATE – le 1er décembre 2008
WINNIPEG - Une fillette de neuf mois originaire de Belfast reçoit actuellement à l’hôpital pédiatrique du Centre des sciences de la santé de Winnipeg un traitement expérimental qui pourrait lui sauver la vie; ce traitement s’inscrit dans le cadre d’essais cliniques réalisés à l’échelle internationale.
La fillette de Belfast actuellement traitée à Winnipeg souffre d’une maladie osseuse appelée hypophosphatasie infantile; il s’agit d’une maladie souvent mortelle, qui n’affecte qu’un enfant sur 100 000. L’enfant est arrivée à Winnipeg par avion le mois dernier, en compagnie de ses parents et de sa sœur, âgée de deux ans, après que des médecins de l’Irlande du Nord eurent entendu parler des essais réalisés avec un nouveau médicament et après qu’ils eurent communiqué avec la chercheure principale à Winnipeg.
Dre Cheryl Rockman-Greenberg, directrice médicale du Programme de santé de l’enfant de l’Office régional de la santé de Winnipeg a dit que la fillette de Belfast reçoit actuellement un traitement par « remplacement enzymatique » qui est administré au moyen d’injections sous la peau (par voie sous-cutanée); la patiente a reçu trois injections par semaine au cours des quatre dernières semaines et n’a présenté aucun effet secondaire à ce jour.
«Jusqu’à maintenant, nous sommes très encouragés, a déclaré la Dre Rockman-Greenberg. Toutefois, nous en sommes encore aux premiers stades du traitement, et il faudra encore plusieurs semaines, possiblement des mois, avant que nous sachions si le médicament a fonctionné comme nous espérons qu’il va le faire.»
L’hypophosphatasie entraîne une forme grave de rachitisme chez les nourrissons et chez les enfants, ainsi qu’une forme d’ostéomalacie débilitante - «os mous» - chez l’adulte. Plus les symptômes se manifestent tôt dans l’existence, plus ils sont graves. Lorsque les symptômes de l’hypophosphatasie se manifestent chez les nourrissons, le taux de mortalité peut atteindre 50 % chez ces patients. La société montréalaise de biotechnologie Enobia Pharma a récemment entrepris ici, à Winnipeg, les essais cliniques relatifs à un médicament appelé ENB 0040, après avoir reçu l’autorisation nécessaire de Santé Canada pour des essais cliniques de phase I chez les adultes. Enobia a de plus l’autorisation nécessaire des organismes de réglementation pour faire participer à une étude parallèle plusieurs autres nourrissons gravement atteints d’hypophosphatasie qui répondent aux critères de l’étude. Il n’y a actuellement aucun traitement approuvé pour l’hypophosphatasie. À ce jour, Winnipeg est le seul site d’étude approuvé pour le protocole de traitement chez l’enfant.
La fillette de Belfast actuellement traitée au ENB-0040 va rester à Winnipeg pendant encore au moins deux mois, possiblement cinq, afin de compléter son traitement. Ses parents, sa sœur et elle sont venus à Winnipeg en avion à partir de Belfast, grâce à l’aide du Canadian Organization for Rare Disorders (CORD).
«Le Canadian Organization for Rare Disorders (CORD) est ravi d’avoir contribué à faire venir une fillette de Belfast à Winnipeg, afin qu’elle y reçoive un traitement qui pourrait lui sauver la vie, a déclaré le président du CORD, Dr Durhane Wong-Rieger. Il a ajouté ce qui suit : Il arrive peu souvent que le Canada joue un rôle de chef de file dans la recherche sur les maladies rares; les essais cliniques actuellement menés sur l’hypophosphatasie témoignent du potentiel du Canada dans ce domaine. Nous remercions Santé Canada, l’Office régional de la santé de Winnipeg (l’ORSW), l’Université du Manitoba et Enobia Pharma d’avoir contribué à faire en sorte que ces essais cliniques soient conduits au Canada.»
«Les efforts actuellement déployés pour traiter la fillette de Belfast actuellement traitée à Winnipeg font ressortir la gravité potentielle de l’hypophosphatasie et l’espoir que suscite le ENB-0040 pour ce qui est d’offrir un traitement sécuritaire et efficace pour cette maladie, a dit M. Hal Landy, M.D., vice-président et chef de la direction médicale d’Enobia Pharma. Les parents de la fillette se sont donné beaucoup de mal pour que leur enfant puisse participer à l’étude que nous réalisons actuellement. Nous sommes ravis d’apprendre que la jeune patiente semble bien tolérer le traitement; nous avons hâte de suivre les progrès qu’elle va réaliser. Nous continuons de recruter des patients pour nos essais cliniques de phase I; nous allons également traiter au cours des mois à venir d’autres enfants venant d’Amérique du Nord et de partout ailleurs dans le monde.»
Le premier patient adulte de sexe masculin qui a été recruté pour participer aux essais cliniques de phase I – visant à démontrer l’innocuité du traitement – de même que les deux autres patients qui se sont joints par la suite, se portent bien.
Renseignements :
Heidi Graham
Office régional de la santé de Winnipeg
Tél. : (204) 926-7178
Cell. : (204) 223-9089
Durhane Wong-Rieger, Ph. D.
Canadian Organization for Rare Disorders (CORD)
Tél. : (416) 969-7435
Julie Anne Smith
Enobia Pharma
Tél. : (514) 596-2901 (poste 214)
À propos de l’hypophosphatasie
L'hypophosphatasie est une maladie métabolique héréditaire rare, parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement bas d'une forme-tissu-non spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui est un régulateur important de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers symptômes, bien que la gravité puisse augmenter avec l'âge. Les symptômes cliniques sont différents d’un patient à l’autre. La gravité clinique va de la forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort, à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte, dont la progression est plus lente.
Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard staturopondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne de l'ostéalgie attribuable à des fractures de stress qui guérissent mal et qui peuvent réduire la mobilité.
À propos du ENB-0040
Le ENB-0040 est une protéine de fusion qui inclut le domaine catalytique d'une forme tissu-non spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) ainsi qu'un peptide breveté, utilisé pour cibler l'enzyme aux os. Les résultats des études précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de l'hypophosphatasie sévère résultant de l'ablation complète du gène de la TNSALP ont récemment été publiés dans le Journal of Bone and Mineral Research (juin 2008:23:777-787). Ces résultats ont démontré que l'administration du ENB-0040 par voie sous-cutanée améliore nettement le taux de survie et réduit les manifestations squelettiques et dentaires de la maladie. Des études chez l’enfant sont également prévues en plus des études déjà en cours. Pour en savoir plus, contacter Hypophosphatasia.Clinical.Trials@enobia.com.
À propos d’Enobia Pharma inc.
Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée au traitement de l'hypophosphatasie est le principal programme de la Société. En 2007, Enobia a réalisé un financement de série B, qui lui a permis d'obtenir 40 M $; l'activité de financement a été codirigée par OrbiMed Advisors LLC et le Fonds CTI Sciences de la Vie.
Renseignements : Julie Anne Smith Enobia Pharma (514) 596-2901 (poste 214)
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