Le modèle de souris Akp2-/-reproduit l’hypophosphatasie infantile humaine
Le modèle de souris knock-out utilisé dans les études non cliniques du Forme recombinante de la TNSALP ayant une affinité pour les os utilisée dans le traitement par remplacement enzymatique sous-cutané, actuellement dans des essais cliniques.ENB-0040 a été utilisé en raison de ses similarités avec les manifestations de la maladie chez des patients présentant la forme infantile humaine de l’HPP.
| Souris Akp2-/- mice | HPP infantile humaine |
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Des Recherche menée avant une étude clinique.études précliniques sur le modèle animal qui imite les cas sévères des formes infantiles de la maladie ont démontré l'efficacité d'une administration sous-cutanée quotidienne de ENB-0040.54, 55