Enobia Pharma reçoit de la food and drug administration la désignation de médicament orphelin pour son produit candidat ENB-0040, destiné au traitement de l’hypophosphatasie
19 septembre 2008
MONTRÉAL, le 19 septembre 2008 – Enobia Pharma, société de biotechnologie en émergence qui concentre ses efforts de développement sur la mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves. Enobia a annoncé aujourd’hui qu’elle avait reçu de la Food and Drug Administration (FDA) américaine la désignation de médicament orphelin pour le ENB-0040, sa thérapie par remplacement enzymatique (TRE) pour l’hypophosphatasie, une maladie osseuse héréditaire rare, parfois mortelle. En août 2008, le premier patient a reçu du ENB-0040 dans le cadre d’un essai clinique de Phase I.
«Le ENB-0040 représente un espoir pour les patients atteints d’hypophosphatasie, une maladie méconnue pouvant être mortelle chez les nourrissons et pouvant entraîner une invalidité grave chez les patients plus âgés. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé par la Food and Drug Administration, a déclaré le président et chef de la direction d’Enobia, Robert Heft, Ph. D. L’administration récente, de ENB-0040 à notre premier patient adulte atteint d’hypophosphatasie et la désignation de médicament orphelin constituent des jalons importants de ce programme.»
La FDA accorde le statut de médicament orphelin dans le but d’inciter les sociétés pharmaceutiques et les entreprises de biotechnologie à mettre au point des produits s’avérant prometteurs pour le traitement de maladies rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation permettra à Enobia de jouir de l’exclusivité pour la commercialisation de ce médicament pendant une période de sept ans à partir de son approbation par la FDA. Elle donnera aussi à l’entreprise la possibilité de demander du financement au gouvernement américain, afin de défrayer les coûts liés aux essais cliniques, des crédits d’impôts pour les dépenses relatives à la recherche clinique ainsi qu’une dispense potentielle des frais exigés aux entreprises qui présentent une demande à la FDA.
À propos de l’hypophosphatasie
L'hypophosphatasie est une maladie métabolique héréditaire rare, parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui est un régulateur important de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers symptômes, bien que la sévérité puisse augmenter avec l'âge. Les symptômes cliniques sont différents d’un patient à l’autre. La gravité clinique va de la forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort, à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte, dont la progression est plus lente.
Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne de l'ostéalgie attribuable à des fractures de stress qui guérissent mal et qui peuvent réduire la mobilité.
À propos du ENB-0040
Le ENB-0040 est une protéine de fusion qui inclut le domaine catalytique d'une forme tissu-non spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP), ainsi qu’un peptide breveté utilisé pour cibler l'enzyme aux os. Les résultats des études précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de l'hypophosphatasie sévère résultant de l'ablation complète du gène de la TNSALP ont récemment été publiés dans le Journal of Bone and Mineral Research (juin 2008:23:777-787). Ces résultats ont démontré que l'administration du ENB-0040 par voie sous-cutanée améliore nettement le taux de survie et réduit les manifestations squelettiques et dentaires de la maladie.
À propos d’Enobia Pharma Inc.
Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée au traitement de l'hypophosphatasie est le principal programme de la Société. En 2007, Enobia a réalisé un financement de série B, qui lui a permis d'obtenir 40 M $; cette activité de financement a été codirigée par OrbiMed Advisors LLC et le Fonds CTI Sciences de la Vie.
Renseignements :
Julie Anne Smith
Vice-présidente et chef de la direction commerciale
Enobia Pharma
(514) 596-2901, poste 214
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