Enobia Pharma présente des données relatives aux essais précliniques démontrant que le ENB-0040 accroît nettement le taux de survie et guérit les manifestations squelettiques de l’hypophosphatasie sévère dans un modèle murin
15 septembre 2008
MONTRÉAL, le 15 septembre 2008 – Enobia Pharma, société de biotechnologie en émergence qui concentre ses efforts de développement sur la mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves, a présenté des données relatives aux essais précliniques, démontrant que sa thérapie par remplacement enzymatique (TRE) pour l’hypophosphatasie semble guérir les os déjà gravement atteints par cette maladie. Des données relatives à des essais précliniques antérieurs ont démontré que la TRE effectuée avec le produit ENB-0040 d’Enobia accroît nettement le taux de survie et prévient l’hypominéralisation osseuse associée à l’hypophosphatasie, qui est une maladie osseuse génétique rare.
Isabelle Lemire Ph.D., a présenté les résultats positifs de plusieurs études précliniques portant sur le ENB-0040 à la 30e réunion annuelle de l’American Society of Bone and Mineral Research; cet événement s’est tenu à Montréal, le 13 septembre dernier. Le début des essais cliniques annoncé par Enobia Pharma le mois dernier était fondé sur les résultats relatifs aux études précliniques sur l’efficacité, l’innocuité et la toxicité.
«Nous sommes extrêmement heureux de voir des éléments de preuve selon lesquels la thérapie par remplacement enzymatique avec le ENB-0040 peut contribuer à réparer les lésions squelettiques causées par l’hypophosphatasie et à prévenir le début d’une hypominéralisation osseuse, a déclaré Mme Lemire, Directeur associé – Études non cliniques, Enobia Pharma. Nous avons hâte de faire progresser nos études cliniques et de confirmer ces résultats chez des patients atteints de cette maladie mortelle, pour laquelle il n’existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée.»
Les données relatives au traitement n’étaient pas disponibles au moment de la publication initiale des études précliniques d’Enobia dans le Journal of Bone and Mineral Research [Juin 2008:23:777-787]. Dans ces études, il a été démontré que l’administration du ENB-0040 par voie sous-cutanée avait nettement amélioré le taux de survie et avait prévenu l’apparition des manifestations squelettiques et dentaires de la maladie.
Au mois d’août dernier, à l’Université du Manitoba, à Winnipeg, des médecins ont administré du ENB-0040 au tout premier patient, dans le cadre du programme clinique d’Enobia portant sur le ENB-0040 utilisé comme traitement de l’hypophosphatasie.
Lors de l’IBC 2008 (International Bioprocessing Conference), qui se tiendra du 23 au 26 septembre prochains à Anaheim, en Californie, Thomas Loisel Ph.D., Directeur Associé – Développement de Procédés, Enobia Pharma, commentera les défis que comporte l’ingénierie relative à la molécule de fusion ENB 0040, qui inclut une forme tissu-non spécifique de la phosphatase alcaline humaine (TNSALP), le domaine Fc d’une immunoglobuline humaine et un peptide anionique utilisé pour cibler l’enzyme aux os.
À propos de l’hypophosphatasie
L’hypophosphatasie est une maladie métabolique héréditaire rare, parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement bas d’une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui est un régulateur important de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l’enfant, et l’ostéomalacie (un défaut de la minéralisation des os) chez l’adulte. La gravité de la maladie est inversement proportionnelle à l’âge auquel apparaissent les premiers symptômes, bien que la sévérité puisse être cumulative et empirer avec l’âge. Les symptômes cliniques sont hétérogènes. La gravité clinique va de la forme périnatale ou infantile grave, s’accompagnant d’hypominéralisation squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort, à une forme d’ostéomalacie débilitante chez l’adulte, dont la progression est plus lente.
Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard staturo-pondéral, de l’insuffisance respiratoire, des fractures et des convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients présentent divers degrés d’hypominéralisation, du rachitisme, une petite taille, de l’ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez l’adulte, la forme sous-jacente d’ostéomalacie entraîne de l’ostéalgie attribuable à des fractures de stress qui guérissent mal et qui peuvent réduire la mobilité.
À propos du ENB-0040
Le ENB-0040 est une protéine de fusion qui inclut le domaine catalytique d’une forme tissu-non spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP), ainsi qu’un peptide breveté, utilisé pour cibler l’enzyme aux os. Les résultats des études précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de l’hypophosphatasie sévère résultant de l’ablation complète du gène de la TNSALP ont récemment été publiés dans le Journal of Bone and Mineral Research [juin 2008:23:777 787]. Ces résultats ont démontré que l’administration du ENB 0040 par voie sous-cutanée améliore nettement le taux de survie et réduit les manifestations squelettiques et dentaires de la maladie.
À propos d’Enobia Pharma inc.
Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n’existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée au traitement de l’hypophosphatasie est le principal programme de la Société. En 2007, Enobia a réalisé un financement de série B, qui lui a permis d’obtenir 40 M $; l’activité de financement a été codirigée par OrbiMed Advisors LLC et le Fonds CTI Sciences de la Vie.
Renseignements :
Julie Anne Smith
Vice-présidente et chef de la direction commerciale
Enobia Pharma
(514) 596-2901, poste 214
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