Enobia élargit la portée de son programme d'essais cliniques pour le ENB-0040, thérapie par remplacement enzymatique pour le traitement de l'hypophosphatasie
2 novembre 2009
— Un nouveau sondage est lancé, afin d'évaluer l'impact de l'hypophosphatasie sur les patients —
Montréal, Canada – Le 2 novembre 2009 – Enobia Pharma a annoncé aujourd'hui le début des essais cliniques de phase II avec l’ENB-0040. Cette thérapie par remplacement enzymatique pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP) cible l'enzyme aux tissus osseux. L’étude de phase II s'échelonnera sur six mois et permettra d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de l’ENB-0040 chez un maximum de 12 enfants. Cette étude fait suite à la récente présentation de données positives obtenues dans une étude de phase II chez les nourrissons et les jeunes enfants. Cette étude de phase II a démontré qu'après six mois de traitement avec l’ENB-0040, la majorité des six patients traités affichaient une nette amélioration de la minéralisation osseuse, une correction des manifestations squelettiques, une meilleure fonction respiratoire ainsi qu'une amélioration du développement cognitif et moteur.
Enobia a aussi annoncé aujourd'hui le lancement du sondage portant sur l'impact de l'hypophosphatasie sur les patients. Ce sondage, conduit sous forme de questionnaire en ligne, est destiné à améliorer la compréhension du fardeau qu'entraîne l’ HPP pour les patients et pour leur famille. Le sondage vise à documenter l'historique de la maladie, les antécédents médicaux, la déficience fonctionnelle et la qualité de vie des personnes atteintes d’ HPP.
Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour l’HPP, une maladie héréditaire rare, dont la principale caractéristique est la déficience du processus de minéralisation osseuse attribuable à une déficience de la forme non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP). Cette enzyme est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse. L’ENB-0040 peut contribuer à corriger le déficit enzymatique et à restaurer la minéralisation osseuse en ciblant la TNSALP aux tissus osseux.
" Nous continuons de réaliser des progrès marquants avec l’ENB-0040; nous sommes heureux d'accroitre la portée de notre programme d'essais cliniques avec le lancement des essais cliniques de phase II chez les enfants ainsi qu'avec le lancement du sondage portant sur l'impact de l'hypophosphatasie sur les patients, a déclaré le président et chef de la direction d'Enobia, M. Robert Heft, Ph. D. L'élargissement de notre programme d'essais cliniques et l'approfondissement des connaissances sur l'hypophosphatasie grâce à notre questionnaire en ligne ajouteront à l'ensemble des connaissances sur l’HPP. Ces activités viendront aussi soutenir les efforts que nous déployons dans le but de rendre accessible le plus rapidement possible ce traitement prometteur. "
Plan de l'étude et sondage effectué auprès des patients
L'étude de phase II évaluera l'innocuité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de deux doses de l’ENB-0040 administrées à un groupe comptant au plus 12 enfants âgés de cinq à 12 ans. Les patients seront randomisés à une dose de 2 mg/kg ou de 3 mg/kg administrées trois fois par semaine par injection sous-cutanée, pendant 24 semaines. La mesure d’efficacité principale de l’ENB-0040 sera l'amélioration du rachitisme mesurée au moyen de radiographies. Le rachitisme se caractérise par un ramollissement des os entraînant des fractures, de la douleur et des difformités.
Les essais cliniques se déroulent aux États-Unis et au Canada; ils sont dirigés par le Dr Michael Whyte, de l'hôpital Shriners pour enfants de Saint Louis, au Missouri, États-Unis, et par la Dre Cheryl Greenberg, de l'hôpital pédiatrique du Centre des sciences de la santé de Winnipeg, au Manitoba, Canada. Enobia prévoit publier les résultats de cette étude au cours du second semestre de 2010.
Il est possible d'avoir accès en ligne au questionnaire d'Enobia, destiné aux patients souffrant d’HPP. Ce questionnaire figure sur la page d'accueil du site Web de la Société, à l'adresse suivante : www.enobia.com. Les renseignements recueillis dans le cadre de ce sondage seront traités de manière confidentielle et anonyme. Dans le cadre de ce sondage, Enobia collabore avec divers organismes incluant l’U.S. Soft Bones, HPP ev, Hypophosphatasie Europe et la Canadian Organization for Rare Disorders (CORD). Les patients qui répondront au sondage pourront demander à Enobia de faire un don au groupe de patients de leur choix.
À propos de l'hypophosphatasie
L'hypophosphatasie est une maladie métabolique des os héréditaire rare, parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers symptômes. Les symptômes cliniques sont différents d’un patient à l’autre. La gravité clinique va de la forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort, à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte.
Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut atteindre 50 % au cours de la première année. Dans la forme infantile de la maladie, les patients présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne des fractures pathologiques qui, dans certains cas, réduisent la mobilité.
À propos du ENB-0040
L’ENB-0040 est une thérapie par remplacement enzymatique administrée par voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d’une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide breveté, utilisé pour cibler l’enzyme aux os. Le ENB 0040 est conçu pour cibler directement la TNSALP aux os, afin de corriger le déficit enzymatique, ce qui pourrait entraîner la restauration du processus de minéralisation osseuse normal. L’ENB 0040, qui a reçu en 2008 la désignation de médicament orphelin aux États-Unis ainsi qu’au sein de l’Union européenne et qui, en 2009, a été désigné pour une procédure d’examen accéléré, en est actuellement aux essais cliniques de phase II.
À propos de Enobia Pharma inc.
Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. L’ENB 0040, qui est une drogue expérimentale destinée au traitement de l'hypophosphatasie, est le principal programme de la Société. Pour des renseignements complémentaires, visitez le site www.enobia.com.
Renseignements
Julie Anne Smith, Enobia Pharma inc.
Vice-présidente et chef de la direction commerciale
514-596-2901 (poste 214)
Médias
Jaren Irene Madden
Feinstein Kean Healthcare
617-761-6727
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