Le ENB-0040 est désigné pour une procédure d'examen accéléré par la FDA
19 mai 2009
MONTRÉAL, le 19 mai 2009 – Enobia Pharma, société canadienne de biotechnologie en émergence qui concentre ses efforts de développement sur la mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves, a annoncé aujourd’hui que l’organisme américain Food and Drug Administration (FDA) avait désigné le ENB-0040 pour une procédure d’examen accéléré pour le traitement de l’hypophosphatasie. Le ENB-0040 est la thérapie par remplacement enzymatique (TRE) mise au point par Enobia, destinée au traitement de l’hypophosphatasie, qui est une maladie osseuse héréditaire rare et souvent invalidante, pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé.
«Nous sommes ravis que la Food and Drug Administration ait reconnu qu’il est possible que le ENB 0040 constitue le traitement dont ont tellement besoin les patients atteints de cette maladie osseuse héréditaire dévastatrice, souvent mortelle, qu’est l’hypophosphatasie», a déclaré le Dr Hal Landy, chef de la direction médicale et vice-président aux affaires médcales d’Enobia.
Enobia aura maintenant accès plus aisément aux représentants de la FDA pour discuter et communiquer la mise au point du médicament et à en accélérer le processus d’examen.
Dans la lettre qu’elle a fait parvenir à Enobia, la FDA a déclaré que sa décision de désigner le ENB 0040 pour une procédure d’examen accéléré était en partie attribuable au fait que l’hypophosphatasie est une maladie grave, potentiellement mortelle, pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement. La FDA a poursuivi en soulignant que la proposition d’Enobia, soit d’évaluer l’efficacité et l’innocuité du ENB 0040 dans la restauration de la minéralisation osseuse ciblerait «un aspect important de la maladie». La FDA a aussi ajouté que «les données cliniques préliminaires ont laissé entendre que le ENB-0040 présente un certain potentiel comme traitement spécifique de l’hypophosphatasie».
Les résultats des essais cliniques de phase I menés par Enobia auprès d’adultes, de même que les résultats des essais cliniques actuellement effectués chez des nourrissons atteints d’une forme grave de l’hypophosphatasie, seront présentés par le Dr Michael Whyte, de l’hôpital Shriners (St-Louis, Missouri), au 91e congrès annuel de la Société d’endocrinologie – ENDO, le jeudi 11 juin 2009, à 9 h 30 HE, à Washington, DC.
D’autres essais cliniques, de phase II, seront effectués sur des enfants et sur des adultes atteints d’hypophosphatasie en 2009 (www.clinicaltrials.gov).
À propos de l’hypophosphatasie
L'hypophosphatasie est une maladie métabolique des os héréditaire rare, parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers symptômes, bien que la gravité puisse augmenter avec l'âge. Les symptômes cliniques sont différents d’un patient à l’autre. La gravité clinique va de la forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort, à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte, dont la progression est plus lente.
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Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne des fractures pathologiques qui, dans certains cas, réduisent la mobilité.
À propos du ENB-0040
Le ENB-0040 est une thérapie par remplacement enzymatique administrée par voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d’une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide breveté, utilisé pour cibler l’enzyme aux os. Les résultats des études précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de l'hypophosphatasie sévère résultant de l'ablation complète du gène de la TNSALP ont démontré que l’administration du ENB-0040 par voie sous-cutanée entraînait une nette amélioration du taux de survie, que ce composé prévenait les manifestations squelettiques et dentaires de la maladie, et qu’il permettait de corriger des malformations squelettiques chez les souris pour lesquelles le diagnostic de la maladie avait été établi. Le ENB-0040, qui a reçu en 2008 la désignation de médicament orphelin aux États-Unis ainsi qu’au sein de l’Union européenne, en est actuellement aux essais cliniques de phase II.
À propos de Enobia Pharma inc.
Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée au traitement de l'hypophosphatasie est le principal programme de la Société.
Renseignements:
Julie Anne Smith
Vice-présidente et chef de la direction commerciale
Enobia Pharma
514-596-2901 (poste 214)
Médias:
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