Dans Le Cadre D’essais Cliniques Internationaux, une fillette reçoit au CSSW un traitment qui pourrait lui sauver la vie
1er décembre 2008 | Enobia
Une fillette de Belfast est arrivée par avion à Winnipeg pour se faire traiter
WINNIPEG - Une fillette de neuf mois originaire de Belfast reçoit actuellement à l’hôpital pédiatrique du Centre des sciences de la santé de Winnipeg un traitement expérimental qui pourrait lui sauver la vie; ce traitement s’inscrit dans le cadre d’essais cliniques réalisés à l’échelle internationale.
La fillette de Belfast actuellement traitée à Winnipeg souffre d’une maladie osseuse appelée hypophosphatasie infantile; il s’agit d’une maladie souvent mortelle, qui n’affecte qu’un enfant sur 100 000. L’enfant est arrivée à Winnipeg par avion le mois dernier, en compagnie de ses parents et de sa sœur, âgée de deux ans, après que des médecins de l’Irlande du Nord eurent entendu parler des essais réalisés avec un nouveau médicament et après qu’ils eurent communiqué avec la chercheure principale à Winnipeg.
Dre Cheryl Rockman-Greenberg, directrice médicale du Programme de santé de l’enfant de l’Office régional de la santé de Winnipeg a dit que la fillette de Belfast reçoit actuellement un traitement par « remplacement enzymatique » qui est administré au moyen d’injections sous la peau (par voie sous-cutanée); la patiente a reçu trois injections par semaine au cours des quatre dernières semaines et n’a présenté aucun effet secondaire à ce jour.
« Jusqu’à maintenant, nous sommes très encouragés, a déclaré la Dre Rockman-Greenberg. Toutefois, nous en sommes encore aux premiers stades du traitement, et il faudra encore plusieurs semaines, possiblement des mois, avant que nous sachions si le médicament a fonctionné comme nous espérons qu’il va le faire.»
L’hypophosphatasie entraîne une forme grave de rachitisme chez les nourrissons et chez les enfants, ainsi qu’une forme d’ostéomalacie débilitante - « os mous » - chez l’adulte. Plus les symptômes se manifestent tôt dans l’existence, plus ils sont graves. Lorsque les symptômes de l’hypophosphatasie se manifestent chez les nourrissons, le taux de mortalité peut atteindre 50 % chez ces patients. La société montréalaise de biotechnologie Enobia Pharma a récemment entrepris ici, à Winnipeg, les essais cliniques relatifs à un médicament appelé ENB 0040, après avoir reçu l’autorisation nécessaire de Santé Canada pour des essais cliniques de phase I chez les adultes. Enobia a de plus l’autorisation nécessaire des organismes de réglementation pour faire participer à une étude parallèle plusieurs autres nourrissons gravement atteints d’hypophosphatasie qui répondent aux critères de l’étude. Il n’y a actuellement aucun traitement approuvé pour l’hypophosphatasie. À ce jour, Winnipeg est le seul site d’étude approuvé pour le protocole de traitement chez l’enfant.
La fillette de Belfast actuellement traitée au ENB-0040 va rester à Winnipeg pendant encore au moins deux mois, possiblement cinq, afin de compléter son traitement. Ses parents, sa sœur et elle sont venus à Winnipeg en avion à partir de Belfast, grâce à l’aide du Canadian Organization for Rare Disorders (CORD).
« Le Canadian Organization for Rare Disorders (CORD) est ravi d’avoir contribué à faire venir une fillette de Belfast à Winnipeg, afin qu’elle y reçoive un traitement qui pourrait lui sauver la vie, a déclaré le président du CORD, Dr Durhane Wong-Rieger. Il a ajouté ce qui suit : Il arrive peu souvent que le Canada joue un rôle de chef de file dans la recherche sur les maladies rares; les essais cliniques actuellement menés sur l’hypophosphatasie témoignent du potentiel du Canada dans ce domaine. Nous remercions Santé Canada, l’Office régional de la santé de Winnipeg (l’ORSW), l’Université du Manitoba et Enobia Pharma d’avoir contribué à faire en sorte que ces essais cliniques soient conduits au Canada. »
« Les efforts actuellement déployés pour traiter la fillette de Belfast actuellement traitée à Winnipeg font ressortir la gravité potentielle de l’hypophosphatasie et l’espoir que suscite le ENB-0040 pour ce qui est d’offrir un traitement sécuritaire et efficace pour cette maladie, a dit M. Hal Landy, M.D., vice-président et chef de la direction médicale d’Enobia Pharma. Les parents de la fillette se sont donné beaucoup de mal pour que leur enfant puisse participer à l’étude que nous réalisons actuellement. Nous sommes ravis d’apprendre que la jeune patiente semble bien tolérer le traitement; nous avons hâte de suivre les progrès qu’elle va réaliser. Nous continuons de recruter des patients pour nos essais cliniques de phase I; nous allons également traiter au cours des mois à venir d’autres enfants venant d’Amérique du Nord et de partout ailleurs dans le monde. »
Le premier patient adulte de sexe masculin qui a été recruté pour participer aux essais cliniques de phase I – visant à démontrer l’innocuité du traitement – de même que les deux autres patients qui se sont joints par la suite, se portent bien.
Renseignements :
Heidi Graham
Office régional de la santé de Winnipeg
Tél. : (204) 926-7178
Cell. : (204) 223-9089
Durhane Wong-Rieger, Ph. D.
Canadian Organization for Rare Disorders (CORD)
Tél. : (416) 969-7435
Julie Anne Smith
Enobia Pharma
Tél. : (514) 596-2901 (poste 214)
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